Crispr Teknolojisi Diyabet Tedavisinde Çığır Açıyor: İlk Hücre Nakli Umut Verdi
Son yıllarda tıp dünyasında adından sıkça söz ettiren Crispr gen düzenleme teknolojisi, bu kez tip 1 diyabet tedavisinde yeni bir umut ışığı oldu. Araştırmacılar, ilk kez bir diyabet hastasına genetiği değiştirilmiş pankreas hücreleri nakletti.
Diyabet ve Bağışıklık Sistemi Engeli
Tip 1 diyabet, bağışıklık sisteminin pankreasta insülin üreten hücreleri hedef almasıyla ortaya çıkan bir otoimmün hastalık. İnsülin olmadan vücut, kan şekerini kontrol edemiyor ve bu durum uzun vadede kalp, böbrek, göz ve sinir sisteminde ciddi hasarlara yol açabiliyor. Hastalar genellikle ömür boyu insülin enjeksiyonuna bağımlı kalıyor. Ancak Crispr ile düzenlenen hücreler, bağışıklık sisteminden gizlenerek bu döngüyü kırmayı amaçlıyor. Cedars-Sinai Tıp Merkezi’nde yapılan deneyde kullanılan gen düzenleme, hücrelerin “hipoimmün” yani bağışıklık sistemince tanınmaz hale gelmesini sağladı.
İlk Nakil Başarıyla Gerçekleşti
Çalışmada, diyabet hastası olmayan vefat etmiş bir donörden alınan pankreas adacık hücreleri Crispr-Cas12b yöntemiyle düzenlendi. Bu hücreler, daha sonra tip 1 diyabetli bir hastanın ön kol kasına nakledildi. Takiplerde hücrelerin 12 hafta boyunca reddedilmediği, hatta altı ay sonra bile bağışıklık sisteminden kaçmaya devam ettiği gözlemlendi. En önemlisi, bu hücreler glikoz seviyelerine yanıt vererek insülin salgıladı ve hastanın kan şekerini düzenleme görevini üstlendi. Üstelik süreçte bağışıklık baskılayıcı ilaç kullanımına gerek kalmadı.
Araştırmanın Kapsamı ve Sınırlamaları
Her ne kadar sonuçlar umut verici olsa da çalışma yalnızca bir katılımcıyla sınırlı kaldı. Hastaya düşük dozda hücre nakli yapıldı ve bu doz, insülin ihtiyacını tamamen ortadan kaldırmaya yetmedi. Ayrıca Nature dergisinde yayımlanan bir değerlendirmede, bazı bağımsız araştırma gruplarının benzer yöntemleri tekrarlamaya çalışırken aynı başarıyı sağlayamadığı vurgulandı. Bu durum, yöntemin daha geniş ölçekli klinik çalışmalarla doğrulanması gerektiğini gösteriyor.
Gelecek İçin Umut Verici Bir Ufuk
Sana Biotechnology tarafından yürütülen bu araştırma, gen düzenlemenin rejeneratif tıpta nasıl kullanılabileceğine dair önemli ipuçları sunuyor. Projenin öncülerinden Prof. Sonja Schrepfer, hipoimmün kök hücre mühendisliğinin gelecekte daha geniş tedavi olanakları sunabileceğini belirtiyor. Bu sayede yalnızca pankreas değil, farklı organ ve dokularda da bağışıklık sisteminden gizlenebilecek tedaviler mümkün olabilir. Şirket, gelecek yıldan itibaren daha kapsamlı klinik çalışmalar başlatmayı planlıyor.
Kaynak: Zeki Ersin Yıldırım
